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センダイウイルスベクター:「細胞質型RNAベクター」

当社が世界で初めて実用化に成功している画期的な概念のベクター「細胞質型RNAベクター」です。遺伝子治療、遺伝子ワクチン、抗体医薬の創出、遺伝子機能解析、組換えタンパクの生産など、重要かつ広範なバイオビジネスに使用が可能です。このベクターによって当社は医療の分野に新しいアプローチと難病治療の可能性をもたらして重要な役割を果たそうとしています。

このセンダイウイルスベクターに関係する当社の基礎特許は、物質特許を含んで既に日欧米中などを含む世界の主要各国で成立しており、当社の特許上の優位性が明らかになっています。すでに当社の主要な製品、技術サービスの基本的要素になっています。

細胞質型RNAベクターの意義:これまでのベクターの根本的課題を克服

センダイウイルスベクターと既存のベクター

これまでの遺伝子治療用のベクターは、細胞の核に入り込んでDNAとして遺伝子発現を行うものです。核内で患者の染色体に積極的に入り込んだり、あるいは染色体DNAと遺伝的組換えを起こす恐れがあります。事実、レトロウイルスベクターでは極めて稀ではありますがそのような副作用(白血病の発症)の報告があり、また、アデノ随伴ウイルスベクターの場合は組込まれた位置付近の染色体に限局的ですが不可逆的な構造変化が起こる場合があることが明らかになっています。このようなことから、これまでのベクターを使用する場合には、その有益性とリスクのバランスについて深重な配慮をする必要があります。

一方、当社のセンダイウイルスベクターは、細胞核の中に入らず、細胞質内で自らのゲノムを複製して大量のタンパク質を作り出します。このゲノムは核酸の種類としてはRNAからできており、患者の染色体のDNAとは物質的に異なります。このため、当社のセンダイウイルスベクターが核内の染色体を改変するリスクは原理上なく、先に述べた従来型のベクターが持つ危険性を根本的に回避できるベクターと言うことができます。

治療効果(遺伝子治療と遺伝子ワクチン)

当社の重症虚血肢遺伝子治療製剤、アルツハイマー病用ワクチン、エイズワクチンは前臨床研究で非常に高い治療効果を示しています。センダイウイルスベクターは遺伝子発現レベルがきわめて高いため、従来のベクターでは果たし得なかった高い治療効果が期待されるのです。また、少用量のベクターで効果を発揮すること、他のベクターでは数10分以上かかるところを5分以内という短時間の細胞との接触で十分遺伝子導入を果たすなど、臨床の現場でも患者やドクターの負担の少ない使い易いベクターと言うことができます。

医療以外のバイオ分野での有用性

センダイウイルスベクターの試験管内、および動物での優れた遺伝子導入能と高い遺伝子発現レベルは、医療以外のバイオ分野でも広くこのベクターが使えることを意味しています。研究・診断用抗体の作製や組換えタンパク質の生産、遺伝子機能解析にも応用でき、それらの事業が既に開始されています。

世界のトップを行くRNAウイルス技術

当社はセンダイウイルスのようなRNAウイルスの組換え技法で世界トップの技術を保持しており、世界のウイルス関連学会や遺伝子治療関連学会、バイオの業界で高い評価を得ております。この技術には、組換え「DNA」実験によって「RNA」ベクターを効率良く作り出す最先端の技術、ヒトに投与可能な「伝播型ウイルスの出現の無いベクター」の作製技術、細胞内で目的の遺伝子発現レベルを調節する技術、ヒトに投与可能な品質のベクター製造技術などが含まれ、膨大なノウハウが蓄積されています。既に日欧米中を含む世界主要各国でベクター基本特許と多くの応用特許の成立を実現しています。